Редагування ДНК здатне вилікувати серповидно-клітинну анемію

Технологія під назвою CRISPR, працює шляхом розрізання послідовності ДНК в певному місці, або редагуванню чи видаленню цієї послідовності. У разі хвороби серповидних клітин мутація, яка викликає хворобу, являє зміну в одній ділянці нитки ДНК, де Тіамін замінює Аденозин, який повинен знаходитися усередині гена, який кодує гемоглобін.

Червоні кров’яні клітини зі здоровим гемоглобіном є типовими дисковими еритроцитами, які видимі в мікроскоп, а ця мутація викликає зміну фізичної форми, перетворюючи їх в серпоподібні клітини, які мають схильність до склеювання. В кінцевому підсумку це викликає накопичення клітин, тромбоз кровоносних судин і нестачу кисню в різних тканинах тіла, що викликає пошкодження органів і передчасну смерть.

Ця мутована ділянка ДНК є “мішенню” для CRISPR, завдяки якій її можна просто відрізати і відредагувати. До сих пір дослідники мали великий успіх з CRISPR в дослідах на мишах, і з клітинами людини “in vitro”.

Лабораторні експерименти показали вражаючі результати: CRISPR успішно редагує близько 85 відсотків стовбурових клітин, взятих у пацієнтів з серповидно-клітинною анемією, для створення здорових еритроцитів – це відмінний результат, враховуючи, що у пацієнтів з вмістом нижче 30 відсотків немає симптомів хвороби.

В теорії, коли ці “відредаговані” клітини знову потраплять в організм, вони повернуться в кістковий мозок, де братимуть участь у створенні здорових клітин крові. Дослідники говорять, що ці здорові клітини крові будуть перевершувати чисельність серповидних клітин, оскільки вони живуть від 4,5 до 12 разів довше.

Хоча клінічні випробування ще не почалися в США, Національний інститут охорони здоров’я (NIH) запускає анкетування в кінці серпня 2017 року, щоб дослідити думки людей з серповидно-клітинною анемією про технології CRISPR, для поадльшого впровадження лікування.

Джерело: futurism.com

Рекомендовано...

Leave a Reply