Редактирование ДНК способно вылечить серповидно-клеточную анемию

Технология под названием CRISPR, работает путем разрезания последовательности ДНК в определенном месте, либо редактирования или удаления этой последовательности. В случае болезни серповидных клеток мутация, которая вызывает болезнь, представляет собой изменения в одном участке нити ДНК, где Тиамин заменяет Аденозин, который должен находиться внутри гена, который кодирует гемоглобин.

Красные кровяные клетки со здоровым гемоглобином представляют собой типичные дисковые эритроциты, видимые в микроскоп, а эта мутация вызывает изменение физической формы, превращая их в серповидные клетки, которые имеют склонность к склеиванию. В конечном итоге это вызывает накопление клеток, тромбоз кровеносных сосудов и недостаток кислорода в разных тканях тела,вызывая повреждение органов и преждевременную смерть.

Этот мутировавший участок ДНК является «мишенью» для CRISPR, благодаря которой его можно просто отрезать и отредактировать. До сих пор исследователи имели большой успех с CRISPR в опытах на мышах, и с клетками человека «in vitro».

Лабораторные эксперименты показали впечатляющие результаты: CRISPR успешно редактирует около 85 процентов стволовых клеток, взятых у пациентов с серповидно-клеточной анемией, для создания здоровых эритроцитов — это отличный результат, учитывая, что у пациентов с содержанием ниже 30 процентов нет симптомов болезни.

В теории, когда эти «отредактированные» клетки снова попадут в организм , они возвратятся в костный мозг, где будут участвовать в создании здоровых клеток крови. Исследователи говорят, что эти здоровые клетки крови будут превосходить численность серповидных клеток, поскольку они живут от 4,5 до 12 раз дольше.

Хотя клинические испытания еще не начались в США, Национальный институт здравоохранения (NIH) запускает анкетирование в конце августа 2017 года, чтобы исследовать мнения людей с серповидно-клеточной анемией о технологии CRISPR.

Источник: futurism.com

Добавить комментарий